Bisakah Sains Ilmiah Menjadi Bisnis Mari Kita Pelajari dari Biotek


Bisakah Sains Ilmiah Menjadi Bisnis Mari Kita Pelajari dari Biotek – Dalam 30 tahun hidupnya, industri bioteknologi telah menarik lebih dari $300 miliar modal. Banyak dari investasi ini didasarkan pada keyakinan bahwa biotek dapat mengubah perawatan kesehatan. Janji aslinya adalah bahwa ilmu baru ini, yang dimanfaatkan untuk bentuk-bentuk baru bisnis wirausaha yang terlibat secara mendalam dalam memajukan ilmu dasar, akan menghasilkan revolusi dalam terapi obat. Tidak terbebani oleh teknologi dan organisasi tradisional dari raksasa farmasi yang mapan, bisnis berbasis sains yang gesit dan terfokus ini akan meruntuhkan tembok antara sains dasar dan terapan dan menghasilkan kumpulan obat-obatan baru; obat-obatan akan menghasilkan keuntungan besar; dan, tentu saja, investor akan dihargai dengan mahal.

Bisakah Sains Ilmiah Menjadi Bisnis Mari Kita Pelajari dari Biotek

mitretek.org – Sejauh ini, sebagian besar janjinya tetap seperti itu. Secara finansial, biotek masih terlihat seperti sektor yang sedang berkembang. Terlepas dari kesuksesan komersial perusahaan seperti Amgen dan Genentech dan pertumbuhan pendapatan yang menakjubkan untuk industri secara keseluruhan, sebagian besar perusahaan bioteknologi tidak memperoleh keuntungan. Juga tidak ada bukti bahwa mereka secara signifikan lebih produktif di R&D obat daripada raksasa industri farmasi yang banyak difitnah.

Terlepas dari keberhasilan komersial beberapa perusahaan dan pertumbuhan pendapatan yang menakjubkan untuk industri secara keseluruhan, sebagian besar perusahaan bioteknologi tidak memperoleh keuntungan.

Kinerja yang mengecewakan ini menimbulkan pertanyaan: Dapatkah organisasi yang dimotivasi oleh kebutuhan untuk menghasilkan keuntungan dan menyenangkan pemegang saham berhasil melakukan penelitian ilmiah dasar sebagai kegiatan inti? Selama 30 tahun, perdebatan sengit tentang apakah invasi bisnis terhadap ilmu dasar—yang sudah lama menjadi domain universitas dan lembaga penelitian nirlaba lainnya—membatasi akses ke penemuan, sehingga memperlambat kemajuan ilmiah. Tetapi pertanyaan apakah sains dapat menjadi bisnis yang menguntungkan sebagian besar telah diabaikan.

Seperti biasa, pandangan yang berlaku di industri itu sendiri adalah bahwa revolusi dalam pembuatan obat akan berhasil; itu hanya akan memakan waktu sedikit lebih lama dari yang diperkirakan. Itu mungkin angan-angan. Selama 20 tahun terakhir, saya telah melakukan penelitian ekstensif tentang strategi, struktur, kinerja, dan evolusi sektor bioteknologi dan farmasi. Saya belajar bahwa “anatomi” sektor biotek—sebagian besar dipinjam dari model yang bekerja cukup baik dalam perangkat lunak, komputer, semikonduktor, dan industri serupa—secara fundamental cacat dan oleh karena itu tidak dapat memenuhi kebutuhan sains dasar dan bisnis. Kecuali jika anatomi itu berubah secara dramatis, biotek tidak akan mampu menarik investasi dan bakat yang dibutuhkan untuk mewujudkan potensinya untuk mengubah perawatan kesehatan.

Yang saya maksud dengan “anatomi” adalah partisipan langsung dari sektor tersebut (start-up, perusahaan mapan, laboratorium nirlaba, universitas, investor, pelanggan); pengaturan kelembagaan yang menghubungkan para pemain ini (pasar modal, kekayaan intelektual, dan produk); dan aturan yang mengatur dan mempengaruhi cara kerja pengaturan kelembagaan ini (peraturan, tata kelola perusahaan, hak kekayaan intelektual). Agar bioteknologi berhasil sepenuhnya, anatominya harus membantu para pemain secara kolektif untuk unggul dalam tiga cara: mengelola risiko dan menghargai pengambilan risiko, mengintegrasikan keterampilan dan kemampuan yang berada dalam berbagai disiplin ilmu dan fungsi, dan memajukan pengetahuan penting di organisasi dan industri tingkat.

Bagian-bagian dari anatomi suatu industri harus saling mendukung dalam menghadapi tantangan-tantangan ini. Dalam biotek, mereka bekerja dengan tujuan yang bersilangan. Misalnya, cara industri mengelola dan menghargai risiko—bagaimana bisnis didanai—bertentangan dengan jadwal R&D yang panjang yang diperlukan untuk membuat obat baru. Sifat industri yang terfragmentasi, dengan sejumlah kecil, pemain khusus di berbagai disiplin ilmu, adalah model yang berpotensi berguna untuk mengelola dan menghargai risiko, tetapi telah menciptakan pulau keahlian yang menghambat integrasi pengetahuan penting. Dan pasar biotek untuk kekayaan intelektual, yang memungkinkan perusahaan individu untuk mengunci hak atas pengetahuan ilmiah dasar, membatasi jumlah ilmuwan yang dapat memajukan pengetahuan itu dengan belajar melalui coba-coba.

Cara industri mengelola dan menghargai risiko—bagaimana bisnis didanai—bertentangan dengan jadwal R&D yang panjang yang diperlukan untuk membuat obat baru.

Meskipun semua ini terdengar sangat suram, itu tidak berarti bahwa industri ini akan hancur. Bukan berarti sains tidak bisa menjadi bisnis. Ini berarti bahwa anatomi biotek perlu diubah—suatu usaha yang akan berdampak besar tidak hanya pada penelitian dan pengembangan obat dan perawatan kesehatan tetapi juga pada penelitian ilmiah yang didanai universitas dan pemerintah, industri berkembang lainnya yang terlibat dalam ilmu dasar, dan ekonomi AS. . Tujuan artikel ini adalah untuk memberikan kerangka kerja untuk usaha semacam itu dan menawarkan beberapa gagasan tentang bentuk organisasi baru, pengaturan kelembagaan, dan aturan yang akan diperlukan.

Percobaan Biotek

Bisnis berbasis sains adalah fenomena yang relatif baru. Yang saya maksud dengan “berbasis sains” adalah upaya tidak hanya menggunakan sains yang ada, tetapi juga memajukan pengetahuan ilmiah dan menangkap nilai dari pengetahuan yang diciptakannya. Porsi yang signifikan dari nilai ekonomi perusahaan semacam itu pada akhirnya ditentukan oleh kualitas ilmunya.

Sebelum munculnya biotek, ilmu pengetahuan dan bisnis sebagian besar beroperasi di bidang yang terpisah. Melakukan penelitian untuk memperluas pengetahuan ilmiah dasar adalah provinsi universitas, laboratorium pemerintah, dan lembaga nirlaba. Mengkomersilkan ilmu dasar—menggunakannya untuk mengembangkan produk dan layanan, sehingga menangkap nilainya—adalah domain perusahaan-perusahaan yang mencari laba. Secara historis, beberapa perusahaan, termasuk AT&T (induk dari Bell Labs), IBM, Xerox (induk dari Palo Alto Research Center), dan GE, melakukan beberapa penelitian yang luar biasa, tetapi mereka adalah pengecualian. Pada umumnya, bisnis tidak terlibat dalam ilmu dasar, dan lembaga ilmiah tidak mencoba melakukan bisnis.

Baca Juga : Riset Komunitas Teknik Membentuk Revolusi Teknologi

Sektor biotek menggabungkan dua domain ini, menciptakan model bisnis sains yang telah diadopsi oleh nanoteknologi, material canggih, dan industri lainnya. Perusahaan nirlaba sekarang sering melakukan penelitian ilmiah dasar sendiri, dan universitas telah menjadi peserta aktif dalam bisnis sains. Mereka mematenkan penemuan mereka; kantor alih teknologi mereka secara aktif mencari mitra komersial untuk melisensikan paten; dan mereka bermitra dengan pemodal ventura di perusahaan pemijahan untuk mengkomersialkan ilmu yang berasal dari laboratorium akademik.

Dalam banyak kasus, batas antara universitas dan perusahaan biotek menjadi kabur. Pendiri sejumlah besar perusahaan biotek termasuk para profesor (banyak dari mereka adalah ilmuwan terkenal di dunia) yang menemukan teknologi yang dilisensikan oleh perusahaan rintisan dari universitas, seringkali dengan imbalan saham ekuitas. Perusahaan-perusahaan ini sering mempertahankan hubungan mereka dengan universitas, bekerja sama dengan anggota fakultas dan kandidat pascadoktoral dalam proyek penelitian, dan terkadang menggunakan laboratorium universitas. Dalam banyak kasus, para ilmuwan pendiri bahkan mempertahankan jabatan fakultas mereka.

Bisnis sains lahir pada tahun 1976, ketika perusahaan biotek pertama, Genentech, diciptakan untuk mengeksploitasi teknologi DNA rekombinan, sebuah teknik untuk merekayasa sel untuk menghasilkan protein manusia. Perusahaan ini didirikan oleh Robert Swanson, seorang kapitalis ventura muda, dan Herbert Boyer, seorang profesor di University of California di San Francisco yang telah menciptakan teknologi tersebut. Selain menunjukkan bahwa bioteknologi dapat digunakan untuk mengembangkan obat-obatan, Genentech menciptakan model untuk memonetisasi kekayaan intelektual yang telah terbukti sangat kuat dalam membentuk cara industri biotek terlihat dan bekerja. Model ini terdiri dari tiga elemen yang saling terkait:

transfer teknologi dari universitas ke sektor swasta melalui penciptaan perusahaan baru daripada menjual ke perusahaan yang sudah ada;

modal ventura dan pasar ekuitas publik yang menyediakan pendanaan pada tahap kritis dan memberi penghargaan kepada para pendiri—investor, ilmuwan, dan universitas—atas risiko yang telah mereka ambil;

pasar untuk pengetahuan di mana perusahaan-perusahaan muda memberikan kekayaan intelektual mereka kepada perusahaan-perusahaan yang sudah mapan dengan imbalan pendanaan.

Pada tahun 1978, Genentech membuat kesepakatan dengan Eli Lilly, sebuah perusahaan farmasi besar. Sebagai imbalan atas hak produksi dan pemasaran insulin rekombinan, Lilly akan mendanai pengembangan produk dan membayar royalti Genentech atas penjualannya. Perjanjian ini meruntuhkan salah satu hambatan utama bagi perusahaan baru untuk memasuki bisnis farmasi: biaya yang sangat besar ($800 juta hingga $1 miliar dalam dolar saat ini) selama waktu yang lama (sepuluh hingga 12 tahun) yang umumnya diperlukan untuk mengembangkan obat. Ini juga pertama kalinya sebuah perusahaan farmasi pada dasarnya mengalihdayakan program R&D milik perusahaan ke perusahaan yang mencari laba. Sejak itu, hampir setiap perusahaan biotek baru telah membentuk setidaknya satu hubungan kontrak dengan perusahaan farmasi atau kimia yang sudah mapan, dan sebagian besar telah membentuk beberapa.

Pasar pengetahuan ini telah mendorong pemodal ventura untuk menyediakan uang awal untuk memulai. Ini juga membantu perusahaan biotek memanfaatkan pasar ekuitas publik untuk modal dengan memberikan investor alternatif keuntungan dan pendapatan sebagai pengukur nilai. Penawaran umum perdana Genentech yang sangat sukses pada tahun 1980 menunjukkan bahwa sebuah perusahaan tanpa pendapatan produk atau pendapatan dapat go public—yang membuat sektor ini semakin menarik bagi pemodal ventura.

Janji

Munculnya sistem untuk memonetisasi kekayaan intelektual ini terkait dengan harapan tinggi untuk biotek. Sepanjang tahun 1980-an dan hingga 1990-an, sektor ini tampaknya menawarkan solusi bagi krisis produktivitas litbang yang mengancam perusahaan-perusahaan farmasi yang sudah mapan. Menghadapi kekurangan obat blockbuster potensial di saluran pipa mereka, perusahaan-perusahaan ini telah secara dramatis meningkatkan pengeluaran R&D mereka, tetapi tidak berhasil. Dengan obat-obatan baru yang tidak dapat mengimbangi obat-obatan utama yang kehilangan perlindungan patennya, analis keuangan mempertanyakan keberlanjutan keuntungan industri. Para juara Biotek dalam komunitas ilmiah dan perbankan investasi percaya bahwa teknologinya akan menciptakan banyak obat baru yang menguntungkan. Mereka berpendapat bahwa kecil, perusahaan biotek khusus memiliki keunggulan komparatif dalam penelitian dibandingkan raksasa farmasi yang birokratis dan terintegrasi secara vertikal; Oleh karena itu, Big Pharma harus fokus pada pemasaran dan menyerahkan R&D inovatif kepada perusahaan biotek yang gesit yang lebih dekat dengan sains. Bahkan beberapa eksekutif di perusahaan farmasi besar tampaknya memercayai hal ini, sebagaimana dibuktikan oleh keputusan mereka untuk secara agresif mengejar aliansi dengan perusahaan biotek.

Karena produk gelombang pertama perusahaan biotek—termasuk Amgen, Biogen Idec, Cetus, Chiron, Genentech, dan Genzyme—adalah protein yang ditemukan dalam tubuh manusia, ilmuwan, manajer, dan bankir investasi yang terlibat di sektor ini berpendapat bahwa mereka akan memiliki tingkat kegagalan yang jauh lebih rendah daripada konvensional, obat berbasis kimia. Risiko teknologi yang lebih rendah berarti risiko bisnis yang lebih rendah. Keberhasilan awal dari beberapa hormon pengganti yang direkayasa secara genetik—insulin, hormon pertumbuhan manusia, dan faktor pembekuan VIII untuk mengobati hemofilia di antara mereka—tampaknya membenarkan pandangan ini.

Urutan genom manusia dan penemuan apa yang disebut teknik R&D industri semakin memperkuat prediksi bahwa biotek akan menghasilkan terapi terobosan dan keuntungan luar biasa dalam produktivitas R&D. Alasannya adalah bahwa sejumlah besar data biologis yang dihasilkan akan sangat membantu dalam mengidentifikasi penyebab penyakit yang tepat, dan bahwa teknik seperti kimia kombinatorial (untuk membuat senyawa baru), penyaringan throughput tinggi (untuk menguji potensi obat senyawa), dan kimia komputasi (untuk obat “rasional merancang” memiliki efek spesifik) akan sangat meningkatkan kuantitas dan kualitas calon obat. Hari-hari pendekatan penemuan obat yang tidak efisien, trial-and-error, berbasis kerajinan, satu-satu-satu waktu dianggap sudah dihitung.

Kemajuan hingga Saat Ini

Kegembiraan tentang teknologi yang muncul ini, ledakan jumlah perusahaan rintisan biotek (sekitar 4.000 selama tiga dekade), dan pendapatan tahunan yang melonjak dari sektor ini (sekarang sekitar $40 miliar) hanya memperkuat optimisme ini. Tetapi jika keberhasilan industri diukur dengan profitabilitas dan kemajuan dalam merevolusi R&D untuk menghasilkan terobosan obat-obatan, gambaran yang mengganggu akan muncul.

Pertama, hanya sebagian kecil dari perusahaan biotek yang pernah menguntungkan atau menghasilkan arus kas positif, dan sektor ini secara keseluruhan telah kehilangan uang. (Lihat pameran “Pertumbuhan Tanpa Keuntungan untuk Biotek.”) Dari perusahaan yang telah menguntungkan, hanya segelintir elit yang tertua—termasuk Amgen, Biogen Idec, Genentech, dan Genzyme—telah menghasilkan keuntungan besar. Hanya Amgen dan Genentech yang telah menembus liga perusahaan farmasi yang mapan. Patut dicatat bahwa Genentech, setelah mempelopori sistem untuk memonetisasi kekayaan intelektual, kemudian mengambil jalan yang berbeda: bersama dengan Amgen, Genzyme, dan beberapa lainnya, Genentech terintegrasi secara vertikal dengan berinvestasi besar-besaran di bidang manufaktur dan pemasaran bahkan ketika terus membangun ilmiah internal kemampuan. Selain itu, Genentech menjalin hubungan jangka panjang dengan Roche,

Kedua, tidak ada tanda-tanda bahwa bioteknologi telah merevolusi produktivitas litbang farmasi, meskipun banyak klaim sebaliknya. Biaya R&D rata-rata per obat baru yang diluncurkan oleh perusahaan biotek tidak berbeda secara signifikan dari biaya rata-rata per obat baru yang diluncurkan oleh perusahaan farmasi besar. (Lihat pameran “Biotek Tidak Menghasilkan Terobosan dalam Produktivitas Litbang.”) Litbang industri juga tidak secara dramatis meningkatkan jumlah senyawa yang berhasil diuji klinis pada manusia, apalagi ke pasar. (Lihat pameran “R&D Terindustrialisasi Belum Disampaikan untuk Biotek.”) Tidak ada bukti konklusif bahwa produktivitas luar biasa dari perusahaan biotek disebabkan oleh kompleksitas dan risiko proyek yang mereka lakukan.

Juga tidak ada alasan untuk percaya bahwa produktivitas biotek akan meningkat seiring waktu. Optimis menunjukkan bahwa perusahaan biotek memperhitungkan persentase pertumbuhan obat dalam pengembangan klinis. Ini menunjukkan bahwa kita harus mengharapkan sejumlah besar obat muncul dari pipa biotek di masa depan. Tetapi sementara pengeluaran industri untuk R&D terus meningkat secara substansial, tingkat pengurangan obat-obatan biotek dalam pengembangan juga meningkat dari waktu ke waktu. Oleh karena itu, diragukan bahwa output biotek per dolar yang diinvestasikan dalam R&D akan meningkat secara signifikan.

Akhirnya—dan mungkin tidak mengejutkan—sektor biotek tampaknya mundur dari posisinya yang khas di ujung spektrum R&D yang radikal dan berisiko. Sejak 2001, ketika gelembung genomik pecah, strategi start-up dan preferensi pemodal ventura telah mengalami perubahan yang nyata. Daripada membentuk apa yang disebut perusahaan molekul-ke-pasar, yang pendapatan produk pertamanya mungkin lebih dari satu dekade lagi, pengusaha dan investor mulai mencari model berisiko lebih rendah, pengembalian lebih cepat, seperti melisensikan proyek dan produk yang ada dari perusahaan lain dan kemudian menyempurnakannya.

Penyempurnaan seperti formulasi baru, termasuk teknologi baru untuk pengiriman, tentu saja berharga. Mereka dapat mengarah pada perbaikan terapeutik yang signifikan dan pilihan pengobatan yang diperluas. Namun demikian, perubahan strategi menimbulkan kekhawatiran utama: Jika perusahaan biotek muda tidak mengejar ilmu pengetahuan mutakhir, siapa yang akan fokus pada proyek jangka panjang berisiko tinggi yang menawarkan terobosan medis potensial?

Orang-orang yang terlibat dalam bioteknologi telah lama berpendapat bahwa sektor ini pada akhirnya akan berkembang. Beberapa masih mengatakan itu hanya masalah waktu dan uang. Yang lain bersikeras bahwa teknologi akan menyelamatkan hari itu. Genomik, proteomik, biologi sistem, dan kemajuan lainnya akan memungkinkan untuk mengidentifikasi kandidat obat yang menjanjikan dengan tingkat presisi yang tinggi pada tahap yang sangat awal dari proses R&D, yang akan mengarah pada pengurangan dramatis dalam tingkat kegagalan, waktu siklus, dan biaya .

Optimisme tersebut mengasumsikan bahwa struktur yang mendasari sektor ini sehat dan strategi para pemainnya masuk akal. Penelitian saya menunjukkan sebaliknya. Struktur dan strategi ini tidak dapat memecahkan tantangan bisnis dan ilmiah mendasar yang dihadapi sektor ini.

Tags: